7月28日，英矽智能（InsilicoMedicine）宣布首個在中國進入臨床試驗階段的、由人工智能發現和設計的候選藥物ISM001-055，在中國完成了I期臨床試驗中的首次健康受試者給藥，該款藥物用于特發性肺纖維化治療。
該項目于2022年5月，獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）1類新藥臨床試驗默示許可。此前，該候選藥物已完成在澳大利亞開展的微劑量組試驗，并取得了理想的結果。
特發性肺纖維化是一種導致肺功能進行性、不可逆轉下降的慢性肺部疾病，在全球范圍內存在大量未被滿足的醫療需求，隨著病情進展和肺部纖維化的加重，患者呼吸功能不斷惡化，最終導致呼吸衰竭。
英矽智能的ISM001-055是一款全球首創的小分子抑制劑，具有全新靶點和全新的化學結構，由該公司自主研發的端到端人工智能平臺Pharma.AI所發現和設計。臨床前數據顯示，該候選藥物顯著改善了肌成纖維細胞的形成，而控制肌成纖維細胞的形成有助于減緩纖維化的發展。
首個由AI推動進入臨床的創新藥
傳統的新藥研發是一項復雜而長期的系統工程。據德勤的一項統計顯示，一款新藥從著手研發到獲批上市，整個過程的平均耗時大約需要14年，僅化合物篩選到臨床前研究就需花費約4-6年的時間，推動新藥上市的成本更是高達19.8億美元。
如今，有了AI技術輔助新藥研發，可以大大縮短新藥發現時間、節省成本、提高收益。
值得一提的是，ISM001-055從靶點發現到提名臨床前候選化合物僅花費了270萬美元研發經費，耗時僅18個月。
“我們的AI平臺PandaOmics可以探索和分析受到致病基因影響的信號通路。以特發性肺纖維化這個項目為例，我們篩選出了20個全新的靶點。”英矽智能聯合首席執行官、首席科學官任峰博士對于這些發現非常驚喜。
研發團隊進一步通過人工智能對這些靶點的新穎性、可信度、商業性、成藥性、安全性等多維度分析，選定了其中一個靶點，并進一步通過自研的AI平臺Chemistry42，針對該全新靶點設計出了全新的小分子化合物。
他們用實踐證明了，人工智能技術已經可以通過組學數據和文本證據（出版物、科研經費項目和行業權威觀點）等海量的公開信息，在短時間內發現藥物與疾病之間復雜的關系，找到靶點并自動設計和生成具有特定屬性的小分子化合物，所花費的時間和成本遠低于傳統藥物研發的方法。
AI藥物研發賽道迎來風口
近年來，由于AI輔助藥物研發大大提高了研究的效率，輝瑞、默沙東、阿斯利康等跨國制藥企業紛紛布局AI藥物研發領域，開展與AI藥物研發初創企業的全面合作，據《AI藥物研發發展研究報告2021》顯示，2020年至2021年底，全球約有近30項依托AI技術研發的候選藥物已獲批進入臨床。
雖然，近年來《關于印發新一代人工智能發展規劃的通知》等一系列利好政策的頒布，著力推動了人工智能技術在醫療各細分領域的應用。然而，從分布范圍來看，憑借技術和醫藥領域的先發優勢，2015-2020年有一半以上的AI藥物研發融資發生在美國。受限于技術、理念和人才等各方面因素，國內醫藥企業在該領域的布局略晚于海外企業，僅有藥明康德、中國生物醫藥等大型制藥企業踴躍嘗試，在這方面的融資事件主要集中發生在2020年之后，但是呈現出快速增長趨勢，這預示著AI藥物研發的東風已來。
覆蓋全鏈的“端到端”策略
從已公開的資料顯示，AI藥物研發初創企業大多布局在早期藥物研發的某一個環節，如：化合物篩選或靶點發現階段，但是AI作為輔助新藥開發的技術，最終的價值落腳點是成藥。像英矽智能這樣，真正實現從零到一的概念驗證突破，用AI設計藥物分子，并將項目推向臨床階段的企業，可謂鳳毛麟角。
因此，這家以人工智能驅動藥物研發的創新型企業，成立至今已先后獲得了來自藥明康德、啟明創投、華平投資等超過25家知名海內外資方，超過3.8億美元的重金投資。
他們獲得資本的青睞，其背后端到端人工智能藥物發現平臺是重要原因之一。自2014年以來，他們利用深度生成模型、強化學習、轉換模型等現代機器學習技術，自主研發了能夠覆蓋藥物研發產業鏈的端到端、全鏈條的Pharma.AI平臺。
這個強大且高效的人工智能藥物研發平臺主要分為三個模塊：PandaOmics應用于識別和發現靶點，Chemistry42用于生成新型分子，InClinico用于設計和預測臨床試驗，系統地連接了生成生物學、生成化學和臨床試驗分析。
有別于大多數AI藥物研發初創企業，還停留在概念性或定制化服務的摸索中，英矽智能的端到端AI平臺已經以商業化軟件服務的形式呈現，可直接部署在合作的制藥的系統，更便于藥企投入自己的新藥研發，提高他們的研發效率。
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“有了AI加持50人可以做到的事情，可能比得上一個典型的制藥公司5000人所作的事情”英矽智能的創始人、首席執行官AlexZhavoronkov在他的《跨越衰老》一書中如是說道。
目前，英矽智能已與住友制藥、復星醫藥等知名藥企，及劍橋大學、芝加哥大學、蘇黎世大學等頂尖高校達成了PandaOmics授權合作。全球排名前三十的制藥企業中，目前已有9家在應用他們的Chemistry42平臺，包括默克和優時比。
植根在生物醫藥的沃土——上海
雖然出生在美國，但從靶點發現到進入臨床，英矽智能卻將其研發中心植根在生物醫藥的沃土——上海，發展他們的事業。
“我們看好上海的創新發展，看好中國醫藥行業的發展，”任峰坦言，“隨著一些創新藥在美國和歐洲的銷量越來越少，而在中國市場的銷量越來越多，很多外企也都把他們的業務重心設置在上海。”
任峰相信，無論是國家的政策，還是產業環境，無論是患者的數量，還是產業基金對生物醫藥的支持，未來生物制藥的發展方向都在中國，而上海則是國內生物醫藥行業環境最適合他們施展的地方。
“比如，上海的合同研發外包氛圍在國內是最好的，像藥明康德、桑迪亞、睿智化學、康龍化成等相對完善的CRO企業配套在這里，擁有生物醫藥產業發展孕育的土壤和聚集的創新要素。”自08年就扎根與張江藥谷，葛蘭素史克和美迪西的任職經歷，讓任峰對這片土地良好的創新與合作環境深有體會。
有了AI技術，生物信息也許是續比特幣之后又一座“金礦”。有足夠的癌癥、神經系統、免疫疾病的生物組學信息數據，AI就能發揮出它的優勢。
據艾瑞咨詢研究院統計數據顯示，2021年，我國的人工智能核心產業規模已達到1998億元規模，到2026年，該產業規模將超過6000億元。“十四五”期間，上海的人工智能產業規模年均增速將達到15%左右，人工智能產業正以肉眼可見的速度崛起。
未來可期，隨著英矽智能這樣的AIDD公司，共同建立起研發數據的標準體系，AI藥物研發企業逐漸明晰行業的商業模式，建立起藥企同AI企業“風險與利益共擔”的共享機制，人工智能將成為推動城市經濟社會發展的重要驅動力量。
