近日，美國AI制藥獨角獸（以下簡稱為“Recursion”，NASDAQ：RXRX）在提交給美國證券交易委員會（SEC）的文件中表示，將結束REC-3599的開發，這是一種用于治療嬰兒GM2神經節苷脂沉積癥的候選藥物。首席執行官表示，此舉將幫助公司更加專注于腫瘤學工作。“REC-3599是一種針對較小的患者群體的藥物，但我認為這對公司來說是正確的決定。”
▲圖|Recursion管線（來源：官網）
同時，也宣布進行了1.5億美元的私募，并為另一個臨床項目REC-4881選擇了AXIN1/APC突變癌癥的新適應癥。除此之外，資金還計劃用于管線擴建、數字化技術平臺、自動化化學微合成技術平臺、工業化驗證等。成立于2013年，于2021年登陸納斯達克，其市值曾一度突破50億美元。目前，Recursion的市值為20億美元，年內股價下跌近50%。
REC-3599最初來自，該公司在III期研究中測試了該藥物，用于成人糖尿病視網膜病變；2015年，禮來公司將該藥物授權給生物技術公司Chromaderm（已被收購），作為治療皮膚色素沉著過度癥的藥物；但在2019年，Chromaderm將該藥物開發許可授權給了。
在今年3月份的SEC文件和投資者信函中，就表達了對REC-3599的擔憂。該藥物原定于上半年進行II期研究，但研究人員觀察到“效力噪音”后，臨床試驗被推遲到了2024年。在后續發布的所有季度報告中，該公司都沒有再提及REC-3599。表示取消該計劃并不是一個科學的決定，而是一個專注于“資源優先級”的決定，他還拒絕明確將其描述為“商業決策”。
值得注意的是，前段時間，宣布啟動了另外兩項臨床試驗，包括其首次內部生成的新候選藥物推進臨床。截至目前，Recursion已在2022年啟動了總共4項臨床試驗：三個階段II或II/III概念驗證研究和一個階段I研究。作為一家AI制藥公司，利用超級計算機、機器學習等工具發現新藥。這些工具的組合可以使科學家能夠在更大的范圍內和更快的時間線上評估具有類藥物潛力的化合物。
▲圖|Recursion管線（來源：官網）
同時，也在構建生物學地圖，以了解基因如何相互作用以及它們在疾病中的作用。
該公司的科學家進行全基因組測序(WGS)以了解特定疾病模型中每個基因的活性水平，從而獲得新的發現。繪制生物學圖的好處是可以讓以前所未有的規模和速度生成大量有價值的數據集。不利的一面是，成本昂貴。
Recursion將需要數十億美元來通過臨床試驗、監管里程碑并最終推向市場。迄今為止，該公司通過公開和非公開發行普通股籌集了數億美元。它還與和建立了利潤豐厚的合作伙伴關系，帶來了額外的2.3億美元的前期現金。與的合作可以為超過12個專注于治療纖維化的項目帶來額外的12億美元里程碑付款。
同時，與也達成了合作。正在幫助羅氏繪制生物學圖譜，開發多達40個神經科學項目。盡管歷史上的成功率表明只有2-4個項目可能會最終進入市場，但這仍然會帶來可觀的回報。此外，羅氏可以選擇以數億美元從Recursion購買數據集。
